（原標(biāo)題：輝大基因完成數(shù)億元C輪融資，加速領(lǐng)跑體內(nèi)基因編輯創(chuàng)新藥賽道）

　　 5月12日，中國首個自主研發(fā)CRISPR-Cas13基因編輯工具公司輝大（上海）生物科技有限公司（以下簡稱“輝大基因”）宣布完成數(shù)億元C輪融資。本輪融資由多家全球知名投資機(jī)構(gòu)共同參與，現(xiàn)有股東夏爾巴投資、辰德資本、昆侖資本等持續(xù)加注。本輪融資所獲款項(xiàng)將用于公司技術(shù)創(chuàng)新與管線研發(fā)，產(chǎn)品注冊申報與臨床開發(fā)，GMP中試生產(chǎn)基地建設(shè)以及團(tuán)隊(duì)拓展。

▲輝大基因辦公大樓

　　 輝大基因2018年10月成立于上海，致力于罕見病單基因遺傳病及威脅人類健康的慢性病基因替代和基因編輯等基因治療藥物的研發(fā)和生產(chǎn)，現(xiàn)擁有研發(fā)實(shí)驗(yàn)室、藥物工藝開發(fā)與分析實(shí)驗(yàn)室、模型動物試驗(yàn)中心等超萬平米場地，旗下員工逾150人，其中研發(fā)團(tuán)隊(duì)占70%以上。

　　 此輪融資前，公司于2018年11月完成3000萬天使輪融資，2019年12月完成逾億元A輪融資，并于2021年5月完成4億元B輪融資。

　　 公司研發(fā)管線涵蓋中樞神經(jīng)、眼科、肌肉、聽力等多個領(lǐng)域，擁有多項(xiàng)全球領(lǐng)先水平的技術(shù)平臺，涵蓋從藥物靶點(diǎn)篩選、藥物優(yōu)化、高效動物模型構(gòu)建，到藥效、毒理分析等臨床前研發(fā)，再到藥物工藝開發(fā)、生產(chǎn)轉(zhuǎn)化CMC以及藥品臨床及注冊申報的一體化研發(fā)能力。

　　 2021年12月，輝大基因團(tuán)隊(duì)自主研發(fā)的基因編輯系統(tǒng)CRISPR-Cas13系統(tǒng)——Cas13X（也稱為Cas13e）和Cas13Y（也稱為Cas13f）的底層專利正式獲美國專利局授予專利權(quán)，成為中國首個自主研發(fā)且FTO（free-to-operate） clean的CRISPR-Cas13基因編輯工具，一舉打破了歐美在底層基因編輯工具領(lǐng)域的專利壟斷。同月，輝大基因與國內(nèi)某知名細(xì)胞治療企業(yè)達(dá)成首次對外普通技術(shù)許可協(xié)議，顯示了業(yè)內(nèi)對輝大基因創(chuàng)新研發(fā)實(shí)力和在基因編輯領(lǐng)域的研究優(yōu)勢的高度認(rèn)可。同時，公司研發(fā)團(tuán)隊(duì)結(jié)合生物信息學(xué)、蛋白結(jié)構(gòu)學(xué)等對Cas13X/Cas13Y進(jìn)行序列進(jìn)化，顯著提高了靶向編輯效率（體外~100%，體內(nèi)～95%）和編輯特異性（Elimination of By-stander effects）。Cas13X/Y RNA編輯系統(tǒng)已經(jīng)在不同類型細(xì)胞與靶點(diǎn)，小鼠以及非人靈長類驗(yàn)證了有效性和安全性，公司就該系統(tǒng)及其相關(guān)進(jìn)一步改造和衍生技術(shù)在海內(nèi)外進(jìn)行了全面的專利布局。

　　 此外，輝大集團(tuán)公司積極拓寬CRISPR基因編輯技術(shù)與基因治療策略，并在近期成功自主研發(fā)出新型DNA編輯器-Cas12Max。Cas12Max是一種RNA導(dǎo)向的DNase，屬于II類CRISPR-Cas系統(tǒng)中V-I亞型，相較于已報道的Cas9和Cas12a等DNA編輯器，體積更小（~1000aa），適用于體外與體內(nèi)基因編輯。同時，公司研發(fā)團(tuán)隊(duì)結(jié)合AI，生物信息學(xué)、蛋白結(jié)構(gòu)學(xué)等對Cas12Max進(jìn)行全面優(yōu)化，顯著提高了靶向編輯效率（體外~100%）、編輯特異性以及PAM識別，該技術(shù)目前已與多家生物技術(shù)公司達(dá)成初步合作意向。CRISPR-Cas12Max系統(tǒng)的開發(fā)與優(yōu)化，意味著公司體內(nèi)基因治療（in vivo)新篇章的開啟，也為治愈神經(jīng)、肌肉、眼科等適應(yīng)癥領(lǐng)域疾病提供了更佳的治療手段與更多的治愈可能。

▲輝大基因現(xiàn)有在研管線示意圖

　　 輝大基因創(chuàng)始人&首席執(zhí)行官姚璇博士表示：“我們非常榮幸能夠獲得眾多頂尖投資機(jī)構(gòu)的認(rèn)可，感謝新老投資人對輝大團(tuán)隊(duì)和研發(fā)技術(shù)的信任、支持。在過去的三年多時間里，公司實(shí)現(xiàn)了多個重大里程碑的突破，同時今年將遞交IND并計劃開展1-2項(xiàng)臨床研究。未來，公司也將借助資本市場的幫助，依托不斷創(chuàng)新優(yōu)化的CRISPR基因編輯技術(shù)，迭代升級公司自有技術(shù)平臺、研發(fā)管線及治理結(jié)構(gòu)，加速推進(jìn)注冊臨床試驗(yàn)進(jìn)程，驅(qū)動基因治療創(chuàng)新藥的研發(fā)生產(chǎn)，以滿足中國乃至全球患者的迫切臨床需求，真正實(shí)現(xiàn)讓基因治療惠及千百萬患者的使命愿景。”